Progreso significativo hacia el objetivo de llevar una nueva terapia para el tratamiento de la atrofia muscular espinal a ensayos clínicos en humanos

From Families of SMA connections, October 2009

Traducido por Julio Chojeda Torres – Lima-Perú

Progreso significativo hacia el objetivo de llevar una nueva terapia para el tratamiento de la atrofia muscular espinal a ensayos clínicos en humanos

California Stem Cell (CSC) y Familias de Atrofia Muscular Espinal (FSMA) anunciaron el día de hoy que han llevado a cabo una reunión formal sobre una nueva droga en preinvestigación (Pre-IND por sus siglas en inglés) con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) solicitando orientación en cuanto al camino clínico y regulador a seguir, y cuales son los requisitos para presentar un IND con la finalidad de iniciar ensayos en humanos de una terapia de reemplazo de las neuronas motoras derivadas de células madres para tratar el Tipo 1 de la Atrofia Muscular Espinal (AME).

AME es la principal causa genética de muerte de bebés. Es un trastorno que resulta de una deficiencia crónica en la producción de la proteína para la supervivencia de la neurona motora (SMN por sus siglas en inglés), que es esencial para el funcionamiento apropiado de las neuronas motoras de la médula espinal.

AME se caracteriza generalmente por el deterioro de los músculos que controlan el gatear, caminar, tragar y respirar, y no existen terapias aprobadas para su tratamiento. Aproximadamente 1 de cada 6000 bebés nacidos es afectado por esta condición; 1 de cada 40 personas es portador genético, lo que indica que existen aproximadamente 7.5 millones de portadores en los Estados Unidos.

CSC, la principal compañía de terapia celular con células madres, ha desarrollado un producto de reemplazo de neuronas motoras derivado de las células madres para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal, Tipo I. Los estudios preclínicos, llevados a cabo con la colaboración del profesor Juan Keirstead de la Universidad de California en Irvine han demostrado la prueba clínica del concepto a través de la demostración del beneficio funcional en modelos animales tratados con el producto de reemplazo de la neurona motora denominado MotorGraftTM.

MotorGraftTM tiene el potencial para proveer beneficio a personas con AME a través de dos mecanismos: 1) el reemplazo directo de las neuronas motoras perdidas durante el curso de la enfermedad, dando como resultado una nueva inervación muscular, y 2) proporcionando una función de apoyo a las neuronas motoras restantes.

“La respuesta que recibimos de la FDA nos alienta grandemente” dijo Chris Airriess, alto ejecutivo de CSC. Nos ayudará mucho en la preparación de nuestra solicitud final del IND. La terminación de este proceso clave es un paso importante para llevar nuestro programa al ambiente clínico.

“Estamos muy contentos con el resultado de nuestra reunión con la FDA”, expresó Kenneth Hobby, Presidente de FSMA. FSMA ha invertido casi $2 millones durante los últimos 8 años para desarrollar esta terapia de reemplazo de la neurona motora para la atrofia muscular espinal. Esta reunión fue un logro hacia la presentación del IND y en última instancia para llevar esta terapia a los pacientes.

4 thoughts on “Progreso significativo hacia el objetivo de llevar una nueva terapia para el tratamiento de la atrofia muscular espinal a ensayos clínicos en humanos

  1. Buneos días

    Mi nombre es Marta Tojo, y tengo una hija con ame III, esoy intentando averiguar si hay algún ensayo clinico que se este llevando a cabo para esta enfermedad y que este dando buenos resultados.

    El caso es que acabo de leer vuestro artículo y me parece interesantisimo.

    Les dejo mi e-mail, por si me pudieran ir informando de todo cuanto vaya aconteciendo que bueno a lo mejor les resulta muy dificil, pues por lo menos si me pueden dar una direccíón e-mail, o una pagina de internet en la cual yo pueda apuntar a mi hija para que en cuanto aparezca algo, saberlo lo mas rapido posible

    Atentamente le saluda,

    Marta Tojo Alonso
    Madre de niña afectada de AME III

    P.D. estoy convencida que tiene que aparecer algo para nuestros enfermos.

    1. julio2015

      Hola Marta,
      Gracias por escribir, al igual que tu hija, yo tengo el AME III, que en comparación a las otras es más benigna pudiendo vivir vidas normales. No hay un tratamiento la fecha pero las investigaciones prosiguen y la posibilidad de un tratamiento esta cerca. En breve pegare un estudio sobre ello.

      Julio Chojeda Torres
      Lima-Perú

  2. Eleazar Guevara

    Respetado Julio,me diagnosticaron a los 3 años de edad mediante Biopsia y otros examenes en escuela de medician de universidad de venzla, Werding Hoffman, tipo 3 Kugerland Welander, en los actuales momentos estoy terminando la universidad y mañana cumplo 22 años de edad, camino solo sin ayuda pero un poco lento me puedo sentar en sillas pero m es diciñ pararme mi estatura es de 1,76 cmts no presento problemas en mi espalda solo las manos me tiemblan hace cosa de 3 añus atras mi padre me sometio a un tratamiento por un año con TRYBUTIRATO DE SODIO por recomendacion de un medico en Italia,te agradeceria toda la informacion posible sobre tratamiento o implantes de celulas madres . Muchas gracias y espero su res`puesta.

Leave a Reply to Julio Chojeda Torres Cancel reply

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out /  Change )

Google photo

You are commenting using your Google account. Log Out /  Change )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out /  Change )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out /  Change )

Connecting to %s